H γονιδιακή θεραπεία είναι από ετών κύριος στόχος της ιατρικής για αντιμετώπιση σοβαρών γενετικών παθήσεων. Για πρώτη φορά όμως εγκρίθηκε φάρμακο για θεραπεία τέτοιων παθήσεων. Πιο συγκεκριμένα από το MHRA (Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency) της Βρετανίας εγκρίθηκε το Casgevy (exagamglogene autotemcel) που βασίζεται στην τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, και θα χρησιμοποιηθεί για την αντιμετώπιση (ίαση ουσιαστικά) της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και κατά δεύτερο βαθμό της μεσογειακής αναιμίας.
ΜΗRA Press release / 16-11-2023
Σημαντικότατη πρόοδος. Αν επιτύχει, θα απαλλαγούμε από δύο σοβαρές κληρονομικές αναιμίες που ταλαιπωρούν και τη χώρα μας. Αν το συνδυάσουμε και με την πρόσφατη ανακοίνωση μελέτης όπου μέσω γονιδιακής παρέμβασης μειώνεται η τιμή της χοληστερίνης (βλ. και ανάρτηση 14-11-2023) τότε βλέπουμε ότι η επιστήμη προχωρά σταθερά με επαναστατικά βήματα για αντιμετώπιση καταστάσεων για τις οποίες καταναλώνονται ετησίως τόνοι φαρμάκων.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου